• Oggi le ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products), terapie genetiche e cellulari, offrono opportunità uniche per i pazienti.

• L’Italia è in prima fila nello sviluppo clinico di queste terapie, ma è necessario garantirne l’accesso ai pazienti. Le possibili risposte a questa sfida organizzativa, finanziaria ed etica sono emerse in un incontro che si è svolto oggi a Roma.

Roma, 7 marzo 2023 – Si è tenuto oggi al Centro Studi Americani “Unlocking Innovation: Come preparare il sistema salute alla sfida delle Terapie Avanzate”, incontro organizzato dall’Ambasciata Americana (US Commercial Service) e da Vertex Pharmaceuticals.

L’evento è stato un’occasione per clinici, farmacoeconomisti e rappresentanti delle istituzioni per riflettere sul valore delle terapie avanzate e sulle sfide per il Sistema Sanitario Nazionale, con un focus su come pubblico e privato possano collaborare al fine di preparare il “sentiero” per garantire l’accesso a queste innovazioni per i pazienti italiani.

Ad oggi i prodotti medicinali di terapia avanzata (ATMPs) approvati in Europa sono 25, di cui 18 attivi; 10 hanno ricevuto la rimborsabilità da parte dell’AIFA. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche, che potrebbero trattare circa 350.000 pazienti. “Le terapie avanzate rappresentano un’opportunità importante di sviluppo per la ricerca italiana e di cura per i pazienti affetti da malattie rare o senza alternative terapeutiche. L’Italia ha già dimostrato di essere all’avanguardia nello sviluppo clinico di queste terapie: nei laboratori italiani sono nate diverse terapie avanzate, sono stati condotti e si conducono studi clinici per la stragrande maggioranza dei farmaci allo studio – ha dichiarato il Professor Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Per poter accogliere queste opportunità, però, è essenziale organizzare in maniera adeguata il Sistema Sanitario”.

Per costruire un sentiero che porti il Servizio Sanitario Nazionale a garantire appropriatezza e accesso sostenibile alle ATMP in tempi rapidi è nato il progetto #VITA: Valore e Innovazione delle Terapie Avanzate, supportato anche da Vertex Pharmaceuticals: un gruppo di lavoro composto da clinici, pazienti, farmacoeconomisti, legali impegnati a promuovere il valore delle ATMPS. “Vertex ha l’innovazione nel suo DNA: siamo impegnati a portare soluzioni terapeutiche innovative per malattie gravi e senza alternative terapeutiche. È fondamentale però che l’accesso a queste opportunità sia tempestivo e anche su questo Vertex vuole fare la sua parte – ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex – Speriamo che l’evento di oggi rappresenti l’inizio di un percorso che porterà imprese e istituzioni a dialogare per trovare delle soluzioni che rispondano alla necessità dei pazienti di accedere alle terapie avanzate”.