Lo studio di fase 1 su volontari sani pone le basi per lo sviluppo successivo di Ent001 nei pazienti con malattia infiammatoria intestinale e diabete di tipo 1

Milano, 7 marzo 2023 – Enthera Pharmaceuticals (“Enthera”), una società biotech che sviluppa farmaci
biologici con meccanismo d’azione innovativo per malattie autoimmuni, annuncia oggi l’inizio di uno
studio clinico di fase 1 ‘First-In-Human (FIH)’ con il nuovo candidato terapeutico Ent001. Ent001 è un
anticorpo monoclonale (mAb) che ha come bersaglio il pathway IGFBP3/TMEM219, che svolge un
ruolo importante sia nella malattia infiammatoria intestinale (IBD) che nel diabete di tipo 1 (T1D).
Quando IGFBP3 è presente a livelli elevati, si lega al recettore TMEM219, causando l’apoptosi sia delle
cellule staminali epiteliali del colon che delle cellule beta produttrici di insulina nel pancreas. Ent001 si
lega a TMEM219 impedendo la morte cellulare e l’infiammazione alla base di questi stati patologici. Lo
studio su volontari sani valuterà la sicurezza e la tollerabilità di Ent001 e stabilirà le dosi ottimali per
gli studi successivi in pazienti con IBD e T1D, le indicazioni target per la fase successiva dello sviluppo
clinico di Ent001.
“L’avvio di questo studio è una milestone nello sviluppo di Ent001 e segna l’evoluzione di Enthera in
un’azienda in fase di sviluppo clinico. I dati che genereremo in questo studio serviranno per ottimizzare
lo sviluppo del nostro principale candidato terapeutico (Ent001) e consentiranno di proseguire lo
sviluppo in IBD e T1D “, ha affermato Aled Paton Williams, CEO di Enthera.
Lo studio di fase 1, condotto in Olanda, testerà Ent001 su 30 volontari adulti sani in uno studio
randomizzato controllato con placebo, in doppio cieco, utilizzando dosi singole ascendenti (SAD) di
Ent001. Oltre alla sicurezza, lo studio valuterà la farmacocinetica, la farmacodinamica e
l’immunogenicità di Ent001.
“Questo studio si basa sui solidi dati preclinici che hanno mostrato un profilo di sicurezza elevato per
il meccanismo d’azione di Ent001 e un’efficacia notevole nei modelli animali di malattia umana. Non
vediamo l’ora di poter applicare la conoscenza sviluppata da Enthera sul pathway IGFBP3/TMEM219,
scoperto solo di recente, e valutare se il trattamento con Ent001, innovativo per classe terapeutica e
meccanismo d’azione, abbia il potenziale di arrestare la progressione o di favorire la regressione della
malattia in IBD e T1D “, ha affermato Filippo Canducci, Chief Medical Officer di Enthera.